index - Institut des cellules Souches pour le Traitement et l'Étude des maladies Monogéniques Accéder directement au contenu

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Présentation des activités

Le laboratoire est fondé sur l'évaluation de l'ensemble des potentiels thérapeutiques des cellules souches pluripotentes dans des maladies monogéniques. Le laboratoire explore plus particulièrement des thérapies cellulaires substitutives dans le cas de pathologies dégénératives, d'une part et d'autre part, l'utilisation de lignées de cellules souches porteuses d'une mutation pathologique comme cibles pour le criblage de composés à potentiel thérapeutique.

Thèmes de recherche

  • Maladies neurodégénératives : thérapie cellulaire, modélisation pathologique de la maladie de Huntington.

  • Maladies du muscle : exploration du potentiel des cellules dérivées de cellules hES et iPS pour la découverte de nouvelles thérapeutiques.

  • Maladies du motoneurone : mécanismes moléculaires et cellulaires impliqués dans le développement de maladies affectant le motoneurone, comme la myotonie de Steinert.

  • Rétinopathie et maladies du développement neural : thérapie cellulaire, modélisation pathologique.

  • Genodermatoses : thérapie cellulaire, modélisation pathologique.

  • Biotechnologies des cellules souches embryonnaires humaines : production de cellules en masse, ingénierie génétique et criblage à haut débit.

  • HTS (High Throughput Screening) : criblage à haut débit qui consiste à confronter plusieurs centaines de milliers de molécules sur des cellules constituant un modèle pathologique pertinent d'une maladie génétique et d'observer l'effet des molécules testées.

  • Génomique fonctionnelle : développement d'outils technologiques dédiés à l'étude des maladies monogéniques.

Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots-clés

Spinal cord Carnosol Myotonic Dystrophy Progeria Arrhythmogenic cardiomyopathy And CM contributed new reagents/analytic tools Neurons Biologie du développement Dystrophie Myotonique de type 1 Transplantation Alternative splicing Carnosic acid Transcriptomics Flavivirus Human pluripotent stem cell Age-related Macular degeneration Cellules souches induites à la pluripotence Autophagy And SR and OG wrote the paper Transgenic mouse model Drug repurposing Thérapie cellulaire Neuromuscular Junction Neuromuscular junction Biotic agents AMPK Induced pluripotent stem cells Statin Brain Axial And OG analyzed data CM AS Author contributions SR Cell–cell communication Pluripotent stem cells Mitochondria Age-related macular degeneration Differentiation Abies alba Forest Myotonic dystrophy Animal model Aminopyrimidines Anthropoids BMP4 Trinucleotide repeat expansion CHD4 Myotonic dystrophy type 1 Cellules souches pluripotentes humaines Stem cell Human pluripotent stem cells Dystrophin Calcium indicators Amd In vitro models Myelin Human induced pluripotent stem cells Botulinum neurotoxins Equine Biomarker Amyotrophie spinale infantile CN Human Calcium imaging AT Cell therapy Astrocyte Cellules souches embryonnaires humaines And OG designed research Antiviral Myotonic Dystrophy type 1 Aging Duchenne muscular dystrophy Retinitis pigmentosa Transgenic mouse Peau Autism Biologie cellulaire Splicing CDNA microarrays RNA biology Astrocytes Huntington's disease Action potential duration Regenerative medicine Spinal muscular atrophy Cancer Drought Tissue engineering Oligodendrocytes Acoustic cues Cellules souches pluripotentes And OG performed research Neural progenitors Neurodegenerative disease Jonction neuromusculaire Optogenetics Pathological modeling Axon guidance